في 8 ديسمبر 2023، حصل نوعان من العلاج الجيني لفقر الدم المنجلي على موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية. وتم تصنيف تقنيتي العلاج الجيني هاتين على أنّهما نقطة تحول هائلة في علاج فقر الدم المنجلي.
يحدثنا الدكتور جاري ج. شيلر، أخصائي الأمراض الدموية والسرطان والبروفيسور في كلية دافيد غيفن للطب في جامعة كاليفورنيا، لوس أنجلوس عن هذين العلاجين، قائلاً “إنّ هذين العلاجين واعدان لعلاج فقر الدم المنجلي، خاصة للبالغين في مرحلة الشباب، ولكنّ هذه العلاجات ليست للجميع بالطبع، كما أنّ تكلفة هذه العلاجات تصل إلى ملايين الدولارات، ومخاطر الآثار الجانبية المحتملة على المدى البعيد لا تزال مجهولة”.
مراكز UCLA Health مع عدد قليل من المراكز الطبية الأخرى السبّاقة في الولايات المتحدة الأمريكية ستبدأ بتوفير تقنية العلاج الجديد لمرض فقر الدم المنجلي، ثورة جديدة في علاج فقر الدم المنجلي، لكنّها للأسف لن تتوفر إلا للقليل من المرضى؛ بسبب تكلفتها المرتفعة التي تتراوح بين 2.5-3 ملايين دولار، مع وجود احتمالية لانخفاض تكلفتها مع الوقت.